A medicina genética dá um grande passo com um sistema capaz de inserir genes inteiros no DNA humano. Este avanço pode simplificar o tratamento de doenças causadas por múltiplas mutações.
As abordagens atuais de terapia genética oferecem perspectivas animadoras, mas apresentam limitações. Algumas técnicas, como a tesoura molecular CRISPR, só permitem corrigir mutações pontuais. Outros métodos, especialmente os que usam vírus modificados como vetores, introduzem genes completos, mas sem controle preciso de sua localização no genoma. Um novo dispositivo, chamado evoCAST, combina precisão e capacidade de integrar segmentos longos de DNA.
Uma solução para certas doenças
Doenças como a fibrose cística resultam frequentemente de milhares de mutações diferentes. As abordagens tradicionais exigem tantos tratamentos específicos. O evoCAST contorna essa complexidade adicionando diretamente uma cópia saudável do gene, independentemente da mutação original.
Este sistema se inspira nos mecanismos naturais das bactérias, onde genes "saltadores" se movem pelo genoma. Ao contrário do CRISPR tradicional, que corta o DNA – uma operação que pode causar mutações indesejadas durante a reparação celular –, o evoCAST insere os genes sem criar rupturas, minimizando assim alterações acidentais no genoma.
As primeiras versões eram pouco eficientes, mas uma técnica de evolução acelerada em laboratório melhorou seu desempenho. Hoje, o evoCAST alcança uma taxa de edição de 30 a 40% nas células tratadas, um progresso significativo para aplicações clínicas.
Mas ainda há obstáculos técnicos
Embora o evoCAST funcione bem em laboratório, seu uso em humanos ainda requer ajustes. Um dos principais desafios é a entrega direcionada às células afetadas, um obstáculo comum a muitas terapias genéticas.
Os pesquisadores também exploram seu potencial para outras aplicações, como a produção de células CAR-T contra o câncer. Sua eficácia varia conforme o tipo celular, exigindo otimizações adicionais.
No entanto, o evoCAST representa uma alternativa promissora aos métodos existentes. Seu desenvolvimento pode padronizar o tratamento de doenças genéticas, independentemente da diversidade de mutações envolvidas.
Autor do artigo: Cédric DEPOND
Fonte: Science